Los Premios Nacionales Alejandro Ángel Escobar son considerados como el más alto galardón científico que se entrega en el país, no sólo por la excelencia de quienes los han recibido, sino por el rigor de los jurados encargados de adjudicarlos. En ceremonia anual se entregan premios en tres categorías y mención de honor para cada una de ellas:
- Premio en Ciencias Exactas, Físicas y Naturales.
- Premio en Ciencias Sociales y Humanas.
- Premio en Medio Ambiente y Desarrollo Sostenible-Camila Botero Restrepo.
El pasado viernes, 6 de octubre, fueron anunciados los ganadores de las 3 categorías y nuestros profesores asociados Juan Carlos Cruz, del Departamento de Ingeniería Biomédica, y Luis Humberto Reyes, del Departamento de Ingeniería Química y de Alimentos, recibieron una mención de honor en la categoría de Ciencias Exactas, Físicas y Naturales por su investigación "CRISPR/nCas9-based genome editing for GM2 gangliosidoses and mucopolysaccharidoses IVA using non-viral vectors". Este trabajo, que combinó la ciencia básica y la ingeniería, constituyó la tesis doctoral de Andrés Felipe Leal, estudiante de doctorado en Ciencias Biológicas de la Pontificia Universidad Javeriana. También participaron los profesores javerianos Carlos Javier Alméciga Díaz y Ángela J. Espejo.
El estudio interdisciplinario se enfoca en dos de las enfermedades huérfanas más comunes en Colombia: la gangliosidosis GM2 y la mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA), las cuales representan importantes desafíos clínicos y ocasionan trastornos en la salud y calidad de vida de los pacientes. La gangliosidosis afecta principalmente al sistema nervioso central de quienes la padecen y la mucopolisacaridosis genera displasia esquelética y afecciones cardiorrespiratorias. La investigación cobra revelancia pues representa la primera evidencia del uso del sistema de edición genómica CRISPR/Cas9 empleando una versión modificada de Cas9 (Cas9 nickasa), para el desarrollo de una estrategia de terapia génica que podría apoyar el tratamiento de estas dos enfermedades raras. En la actualidad no se dispone de un tratamiento específico para las gangliosidosis, mientras que el manejo de la mucopolisacaridosis tiene varias limitaciones, entre ellas su elevado costo y su reducido impacto en las principales manifestaciones clínicas de la enfermedad.
Según los investigadores, "estos resultados mostraron, por primera vez, el potencial de la nicasa CRISPR/nCas9 como una herramienta potencial para el desarrollo de nuevos enfoques terapéuticos para este grupo de enfermedades, especialmente para la mucopolisacaridosis. Adicionalmente, el estudio representa un aporte importante para la construcción de capacidades técnico-científicas que contribuyan al logro de la soberanía en salud, especialmente en el área de medicamentos biológicos, en la que Colombia se encuentra muy rezagada".
Los jurados del premio destacaron este trabajo “por su pertinencia y relevancia clínica al abordar enfermedades raras sin opciones de tratamiento efectivas", y por aportar "nuevo conocimiento en el campo de las ciencias exactas, al demostrar por primera vez el potencial de CRISPR/nCas9 como una herramienta para el desarrollo de enfoques terapéuticos novedosos para las enfermedades de almacenamiento lisosomal, especialmente para MPS IVA. Este trabajo sienta las bases para futuros avances en el campo de la terapia génica y el tratamiento de enfermedades raras”.
La ceremonia de entrega de las distinciones se llevará a cabo el próximo 11 de octubre en el Museo Nacional de Colombia. La Fundación Alejandro Ángel Escobar es una institución colombiana sin ánimo de lucro cuya misión es la promoción de la investigación científica y de los programas de desarrollo social. Desde hace 68 años se ocupa del otorgamiento anual de los Premios Nacionales Alejandro Ángel Escobar en las categorías de Ciencias y Solidaridad, uno de los galardones más importantes de Colombia en el área.
Para más información, visita http://www.faae.org.co.
